Hi-Tech

Ученые впервые отредактировали геном стволовых клеток без их извлечения из организма

В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток. Нашему долголетию мы обязаны стволовым клеткам, которые находятся глубоко внутри определенных тканей нашего организма и заменяют собой старые клетки. Но такая процедура несет за собой ряд сложностей. Для этого их сначала извлекают из организма, редактируют, внося нужные изменения в их геном, а затем помещают обратно в тело пациента. Исследователи впервые провели успешное редактирование генов стволовых клеток прямо внутри организма. Ученые из Гарвардского университета сообщают, что все это в скором времени можно будет избежать. О результатах их работы сообщается в журнале Cell Reports.

Редактирование генома стволовых клеток — сложный процесс

Если просто собрать весь мусор на дне реки внизу по течению, то со временем река снова станет грязной, если не решить проблему с мусором выше по течению. Процесс лечения генетических заболеваний можно сравнить с попыткой очистить реку от мусора. Оно не поможет, если только не прибегнуть к использованию стволовых клеток, которые могут быстро заменить поврежденные или старые клетки новыми и здоровыми. Точно также малоэффективно лечение больных клеток.

На всех этапах этой очень сложной процедуры существует высокий риск ошибок и неудач: стволовые клетки могут просто погибнуть внутри чашки для культивирования, иммунная система пациента может начать процесс отторжения отредактированных стволовых клеток после их трансплантации, либо новые клетки не окажут никакого ожидаемого положительного действия. В настоящее время процесс редактирования стволовых клеток включает в себя их извлечение из организма, последующие генетические изменения и в конце концов обратную интеграцию отредактированных клеток обратно в организм.

Извлечение создает для них настоящий шок», — объясняет Эми Вейджерс, ведущий специалист данного исследования. «Когда вы извлекаете стволовые клетки из организма, вы извлекаете их из очень сложной окружающей среды, которая питает и поддерживает их.

Пересадка клеток изменяет их. «Изолирование стволовых клеток изменяет их. Возможность внесения генетических изменений в их геном без лишнего дополнительного взаимодействия с ними – это ключевая задача нашего исследования».

Эти вирусы не вызывают заболевания у человека и, соответственно, вызывают лишь очень слабый иммунный ответ. Опираясь на предыдущие работы по генному редактированию стволовых клеток, гарвардская команда ученых использовала аденоассоциированные вирусы (AAV) для доставки необходимых для редактирования генома вещества внутрь клеток.

Для внедрения AAV-вирусов в различные типы клеток грызунов (кожи, крови, мышц, а также клеток-предшественников (относятся к начальному этапу развития клеток)) ученые использовали технологию генного редактирования CRISPR. Для проверки метода ученые использовали лабораторных мышей. Для возможности наглядного наблюдения за результатом у стволовых клеток также активировали репортёрные гены, которые подсвечиваются флюоресцирующим красным цветом.

Исследователи сообщают, что до 60 процентов стволовых клеток скелетных мышц, до 27 процентов стволовых клеток кожи и до 38 процентов стволовых клеток костной ткани мышей подсвечивались красным, указывая на то, что они были успешно отредактированы. Ученых ожидал успех. Вслед за этим ученые добавляют, что другие клетки кожи также были впоследствии изменены, что говорит в пользу передачи генетической информации от отредактированных стволовых клеток к другим типам клеток.

Команда гарвардских ученых сообщает, что их научный прорыв может привести к разработке новых методов лечения генетических заболеваний, в особенности таких, как мышечная дистрофия, которая связана с проблемой восстановления тканей.

«До сих пор концепт доставки здоровых генов в стволовые клетки с использованием аденоассоциированных вирусов не был практичным, поскольку эти клетки, находясь в живом организме, так быстро делятся, что доставленные гены очень быстро растворяются из них», — говорит Шариф Табебордбар.

Это открывает большой потенциал для дальнейшего усовершенствования подобного метода генного редактирования, а также разработки на его базе более надежных и эффективных методов лечения различных форм генетических заболеваний». «Наше исследование демонстрирует возможность постоянного редактирования генома стволовых клеток и их дочерних клеток в их естественной среде.

Обсудить новость можно в нашем Telegram-чате.

Показать больше

Похожие публикации

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Кнопка «Наверх»