Hi-Tech

С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию

И вот сейчас редакция журнала Science Alert сообщает, что CRISPR вновь показал свою эффективность. Редактор генома CRISPR уже неоднократно успешно использовали для лечения различных аномалий. В этот раз при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

Болезнь сцеплена с Х-хромосомой и характеризуется слабостью проксимальных мышц, вызванной дегенерацией мышечных волокон. Мышечная дистрофия Дюшенна (она же носит название мышечной дистрофии Беккера) – это генетическое заболевание, ассоциированное с мутацией в гене DMD, который кодирует белок дистрофин. Все усложняется еще и тем, что ген DMD состоит из множества «деталей» (экзонов), которые могут повредиться в процессе формирования, что и вызовет дефект в гене. Такие пациенты в раннем возрасте утрачивают возможность ходить, а к 30 годам у большинства развивается сердечно-легочная недостаточность, которая зачастую и является причиной смерти.

Он заключается в том, что у 13% больных считывание гена можно восстановить путем удаления 51 экзона. Ученые из Университета Техаса совместно со своими коллегами из Королевского ветеринарного колледжа Лондона использовали довольно интересный подход, который называется пропуск экзонов (exon skipping). В исследованиях участвовали собаки породы бигль, у которых имеется то же самое заболевание и за его развитие отвечает тот же самый ген, повреждение которого приводит к тем же самым последствиям.

Схема восстановления гена дистрофина при помощи пропуска экзона или восстановления его последовательности

Выяснилось, что в мышечной ткани началось производство дистрофина суммарно в 60% от нормы. Всего с CRISPR-системой было проведено 2 эксперимента: в первом двум щенкам с пораженным геном DMD в икроножную мышцу ввели вирусные частицы с CRISPR и через 6 недель провели контрольный замер. Спустя 8 недель количество дистрофина достигло концентрации до 50% от нормы у 1 щенка и до 90% от нормы у второго щенка. Во втором эксперименте двум другим щенкам ввели в кровь те же частицы, что вводили в мышцу.

При этом даже не смотря на столь впечатляющие результаты, по признанию ученых, терапия при помощи CRISPR требует проведения дополнительных и крайне длительных испытаний, ведь на данный момент не ясно, насколько долго концентрация белка поддерживается в мышцах на нужном уровне и как это влияет на организм в целом.

А как вы относитесь к генной терапии? Выскажите мнение в нашем чате телеграм.

Теги
Показать больше

Похожие статьи

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Кнопка «Наверх»
Закрыть