Hi-Tech

Генная терапия CRISPR обезболивает лучше опиатов

CRISPR может стать ключом к избавлению человечества от множества заболеваний

У одного мальчика, родом из Пакистана, обнаружилось очень интересное отклонение: он мог чувствовать тепло, холод, текстуру предметов, без проблем распознавал прикосновения, но вообще не чувствовал боли. В 2006 году был описан случай довольно редкого генетического заболевания. Однако группа экспертов успела провести кое-какие исследования генома юного пакистанца, и эти данные сегодня помогут создать обезболивающие, которые будут действовать на генетическом уровне. К сожалению, этого мальчика уже нет в живых, так как он настолько уверовал в свою «неуязвимость», что в попытке доказать это спрыгнул с крыши. Они будут работать лучше опиатов и при этом не будут вызывать привыкания.

Как облегчить боль

Новый подход к избавлению от боли имитирует редкую мутацию пакистанского мальчика. Как вы понимаете, для того, чтобы разработать подобное обезболивающее, ученым пришлось использовать редактор генома CRISPR. И он уже опробован на мышах в лаборатории Prashant Mali в Калифорнийском университете в Сан-Диего.

Основная идея заключается в том, чтобы ввести в спинномозговую жидкость вирусные частицы, несущие модифицированную версию CRISPR, предназначенную для прерывания болевых сигналов. Исследование, в котором CRISPR был использован для временной блокировки боли, состоялось еще в июле, но ученые не хотели давать какие-либо комментарии до тех пор, пока все данные их изысканий не пройдут полную проверку. 7). Модификации (а точнее временной блокировке) подвергается ген под названием SCN9A, который ответственен за выработку особой молекулы (она получила название Nav1. Она в свою очередь является ключевым фактором в прохождении болевого импульса в головной мозг.

Это интересно: При помощи CRISPR впервые удалось отредактировать несколько генов одновременно.

Уже упомянутый в начале статьи пакистанский мальчик был членом семьи с мутацией, которая полностью отключила ген SCN9A. Доказательства главенствующей роли этого гена и соответствующей ему молекулы были получены от людей со странными наследственными заболеваниями, которые вызывают снижение болевого порога. Но до сих пор попытки имитировать эту мутацию не увенчались успехом, но исследователям из Калифорнии это удалось. Благодаря им удалось довольно хорошо изучить эту мутацию.

Но значительно уменьшить его проявление уже вполне по силам. Данные, полученные во время экспериментов на животных, говорят о том, что полностью снять болевой синдром пока не удается. За тем лишь исключением, что CRISPR не вызывает привыкания. Эффект от терапии CRISPR сравним с применением опиатов. Это огромный шаг вперед.

Компьютерное моделирование того, как работает CRISPR при «вырезании» фрагментов ДНК

Эксперты заявляют, что подобная генная терапия поможет избавить от хронической боли огромное количество людей. В данный момент ученые планируют начать полноценные исследования с участием людей. Также нельзя исключать и более «стандартное» применение обезболивающих нового типа: использование CRISPR-лекарств во время операций или у пациентов с серьезными травмами, например, после аварий или в зонах военных действий. Например, пациентов, находящихся на поздних стадиях развития рака или людей с врожденными невралгиями. Расскажите об этом в нашем чате в Телеграм. А какие еще применения, по-вашему можно найти такому обезболивающему?

Для более быстрого выходя на рынок ученые создали компанию Navega Therapeutics, которая будет сотрудничать с FDA (Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) и рядом исследовательских центров с целью проверки работоспособности нового препарата.

Теги
Показать больше

Похожие статьи

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Кнопка «Наверх»
Закрыть